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Aug 03, 2023

HUIDAGENE THERAPEUTICS RICEVE LA DESIGNAZIONE FDA DI MALATTIA PEDIATRICA RARA PER HG004 PER IL TRATTAMENTO DELLA CECITÀ EREDITATA

Notizie fornite da 07 agosto 2023, 13:15 BST Condividi questo articolo SHANGHAI e CLINTON NJ, 7 agosto 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因,"HuidaGene"), una società di biotecnologia in fase clinica

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07 agosto 2023, 13:15 BST

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SHANGHAI e CLINTON NJ, 7 agosto 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因,"HuidaGene"), una società di biotecnologia in fase clinica focalizzata sullo sviluppo di farmaci genomici programmabili basati su CRISPR, ha annunciato oggi l'iniziativa statunitense Food and Drug L'amministrazione (FDA) ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) a HG004 per il trattamento della malattia retinica ereditaria causata da mutazioni RPE65 (RPE65-IRD). La FDA concede l'RPDD per incentivare lo sviluppo di nuovi trattamenti per malattie gravi o potenzialmente letali che colpiscono principalmente bambini di età pari o inferiore a 18 anni con meno di 200.000 persone colpite negli Stati Uniti. Il programma RPDD consente allo sponsor che riceve l'approvazione di qualificarsi per un voucher di revisione prioritaria (PRV) che può essere considerato ricevere una revisione prioritaria accelerata di sei mesi per qualsiasi successiva richiesta di marketing o che può essere venduto o trasferito. Storicamente i PRV hanno imposto prezzi superiori a 100 milioni di dollari, con il prezzo più alto pagato per un PRV che è stato di 350 milioni di dollari. Per una grande azienda che lancia un farmaco da un miliardo di dollari, l’accelerazione di sei mesi nella revisione normativa può avere un notevole valore economico. Più recentemente, Sarepta Therapeutics ha venduto un PRV per 102 milioni di dollari.

"Questa designazione di malattia pediatrica rara da parte della FDA statunitense evidenzia la significativa esigenza medica insoddisfatta che HuidaGene sta cercando di affrontare con HG004 per RPE65-IRD", ha affermato Alvin Luk, Ph.D., MBA, CCRA, cofondatore e amministratore delegato di HuidaGene. "HG004 ha ottenuto sia la designazione RPDD che quella di farmaco orfano (ODD) dalla FDA statunitense a marzo, consentendo crediti d'imposta per lo sviluppo clinico, esenzioni per alcune tasse di richiesta della FDA, 7 anni di esclusività di mercato e assistenza nel processo di sviluppo del farmaco. Noi non vediamo l'ora di far progredire HG004 nella clinica e rimaniamo fermi nel nostro impegno nel rispondere ai pazienti in tutto il mondo."

"Siamo lieti di aver ricevuto un altro significativo feedback normativo da parte della FDA statunitense, che sottolinea il disperato bisogno di un'opzione terapeutica per questa devastante cecità ereditaria", ha affermato Linyu Shi, Ph.D., cofondatore e direttore scientifico di HuidaGene. "I dati dei nostri studi preclinici hanno dimostrato che HG004 dimostra una superiorità significativa rispetto a AAV2-hRPE65 (simile a LUXTURNA) nel recupero della funzione retinica dei topi Rpe65-/-. Ci impegniamo a fornire farmaci genetici trasformativi per le malattie genetiche rare a livello globale."

Informazioni sulla malattia retinica ereditaria causata da mutazioni RPE65 La malattia retinica ereditaria (IRD) è un gruppo di rare condizioni che portano alla cecità causate da mutazioni in uno qualsiasi degli oltre 250 geni. L'amaurosi congenita di Leber (LCA), la distrofia retinica grave ad esordio nella prima infanzia (SECORD), la distrofia retinica grave ad esordio precoce (EOSRD) e la retinite pigmentosa (RP), che possono tutte essere raggruppate sotto il titolo di malattia retinica ereditaria causata da RPE65 mutazioni (RPE65-IRD), si ritiene rappresentino un continuum fenotipico della stessa malattia. L'RPE65-IRD, con un esordio tipico tra la nascita e i cinque anni di età, presenta diversi reperti clinici comuni, principalmente cecità notturna, progressiva perdita dei campi visivi e perdita della visione centrale. Data la perdita visiva spesso grave e precoce associata all'RPE65-IRD, anche altre aree di sviluppo, tra cui il linguaggio, le abilità sociali e il comportamento, possono essere ritardate.

Informazioni su HuidaGene -辉大基因 HuidaGene Therapeutics (辉大基因) è un'azienda globale di biotecnologie in fase clinica focalizzata sulla scoperta, ingegneria e sviluppo della medicina genetica basata su CRISPR per riscrivere il futuro della medicina genomica. Con sede a Shanghai e nel New Jersey, HuidaGene è impegnata a soddisfare le esigenze dei pazienti a livello globale con vari programmi terapeutici preclinici che coprono oftalmologia, otologia, miologia e neurologia. Stiamo attualmente portando avanti programmi clinici nella malattia ereditaria della retina causata da mutazioni RPE65 e la nostra pipeline preclinica, inclusi programmi nella degenerazione maculare neovascolare correlata all'età, nella retinite pigmentosa, nella perdita dell'udito ereditaria, nella distrofia muscolare di Duchenne e nella sindrome da duplicazione di MECP2. Le terapie basate su CRISPR dell'azienda offrono il potenziale per curare pazienti affetti da patologie potenzialmente letali riparando la causa della loro malattia. HuidaGene è impegnata a trasformare il futuro della medicina per l'editing genomico. Per ulteriori informazioni, visitare http://www.huidagene.com o seguirci su LinkedIn all'indirizzo http://www.linkedin.com/company/huidagene